Een stamceltransplantatie is nodig wanneer het eigen beenmerg niet meer goed functioneert. Dat kan een rechtstreeks gevolg van ziekte zijn zoals leukemie. Om de patient een goede kans op overleven te geven wordt het zieke beenmerg vervangen door gezonde stamcellen. Voordat de gezonde stamcellen kunnen worden toegediend krijgt de patient een intensieve behandeling die het eigen beenmerg en afweersysteem uitschakelt.
Een stamceltransplantatie kan ook worden ingezet bij andere bloedziekten, bijvoorbeeld erfelijke afwijkingen aan de rode bloedcel (thalassaemie, sikkelcelanaemie) of het afweersysteem. De patiënt krijgt dan eveneens een intensieve behandeling die het eigen beenmerg en afweersysteem uitschakelt. Vervolgens worden gezonde stamcellen toegediend, die zorgen voor de productie van gezonde bloedcellen. Ook hier zijn de stamcellen levensreddend voor de patiënt.
